Usa, cambiato Dna di un paziente per curare grave malattia

di | 15 novembre 2017 | attualità, salute, scienza | 0 commenti

La terapia genica compie una svolta epocale. Scienziati americani hanno reso noto di avere provato per la prima volta a correggere un gene di una persona direttamente all’interno del suo corpo per cambiarne il Dna in modo permanente con l’obiettivo di curare una malattia.

L’esperimento  è stato realizzato lunedì ad Oakland  su Brian Madeux, un uomo di 44 anni affetto da una rara malattia metabolica, la sindrome di Hunter. Tra un mese già si potrebbero vedere gli effetti, ma se la correzione ha avuto effetto si saprà solo tra tre mesi con un test specifico.

“Voglio correre questo rischio – ha detto Madeux – spero che possa aiutare altre persone”. La tecnica verrà testata per anche altre malattie, inclusa l’emofilia.    

Non è la prima volta che gli scienziati provano a correggere i geni, alternando le cellule in laboratorio e poi reimpiantandole nei pazienti. Esistono anche terapie geniche che non riguardano la correzione del Dna. Ma questi metodi possono essere usati soltanto per un piccolo numero di malattie e possono dare risultati che non durano e a volte possono provocare alterazioni ti tipo canceroso. Questa volta invece, la correzione del gene è avvenuta all’interno del corpo. È come mandare un mini chirurgo a piazzare il nuovo gene esattamente nel punto giusto.

“Tagliamo il tuo Dna, lo apriamo, inseriamo un gene e poi lo ripristiniamo”, ha detto il dottor Sandy Macrae, presidente di Sangamo Therapeutics, la società di California che ha sperimentato questa tecnica per due malattie metaboliche e per l’emofilia. “Diventa parte del tuo Dna ed è lì per il resto della tua vita”.

Questo però significa anche che non si torna indietro, e che non c’è nessuna possibilità di cancellare eventuali errori occorsi durante la correzione. “Qui giochiamo davvero con madre natura, e i rischi non li conosciamo, ma la ricerca deve andare avanti perché queste sono malattie incurabili”, ha detto un esperto indipendente Eric Topol dello Scripps Translational institute di San Diego. 

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